Лечение острого лейкоза заключается в применении цитостатической терапии. Химиопрепараты влияют на внутриклеточный обмен лейкозной клетки, нарушают или прекращают синтез жизненно важных субстанций, что приводит к ее гибели.
Существуют две группы препаратов химиотерапии острого лейкоза.
Первая группа — это химические агенты, специфически действующие на клеточный цикл (циклоспецифические), к ним относятся метотрексат, 6-меркаптопурин, винкристин.
Вторая группа — это химические вещества, действие которых проявляется независимо от цикла (нециклоспецифичные); они представлены в основном алкилирующими соединениями.
Лечение комплексное и состоит из нескольких этапов. Первый этап лечения заключается в проведении курсовой цитостатической химиотерапии по стандартизированным, общепризнанным, наиболее эффективным программам, составленным в соответствии с вариантом заболевания и особенностями течения процесса. Второй этап целесообразно проводить в период становления ремиссии, он заключается в консолидации (закреплении) процесса. Третий этап (профилактика нейролейкоза) осуществляется у подавляющего большинства больных в фазе индукции ремиссии в связи с возможностью раннего метастазирования лейкозных клеток в ЦНС на высоте развития болезни (химиотерапевтический и лучевой методы — облучение в дозе 24 Гр + 5 интратекальных введения МХТ в дозе 12,5 мг/м2 или 5-кратное введение МТХ и цитозара). И последний, четвертый, этап направлен на лечение в период ремиссии, способствует развитию ремиссии, т.е. увеличению продолжительности жизни у больных (применяются поддерживающая терапия 3 препаратами в сравнительно низких дозах — 6-меркаптоурином, МТХ и циклофосфаном).