В мировой медицине вот-вот случится историческое событие – впервые будет дано согласие на использования генной терапии для лечения потомственного заболеваний.
Европейское мед агентство предложило использование данного способа для лечения редкой генетической болезни, которая лишает больных возможности усваивать жиры.
Принцип генной терапии прост: в некоторой части генетического кода человека найден системообразующий дефект, его меняют на созданный в лабораторных условиях ген, который обладает требуемыми человеку характеристиками.
Впрочем, в действительности не все так просто. При клинических тестированиях в Соединенных Штатах умер молодой человек Джесси Гелсингер, а иные добровольцы заболели лейкемией.
Сегодня и в Европе, и за Океаном генная терапия запрещена.
Однако совсем недавно комитет фармацевтической продукции в Европе рассмотрел вероятность внедрения препарата Glybera для профилактики и лечения заболевания Бюргера-Грютца, потомственного недостатка липопротеинлипазы.
Данный синдром встречается у одного человека на миллион. Новейший способ лечения основан на применении бактерии, которая внедряется в поврежденную мускульную ткань и заменяет в организме поврежденный ген новым.