Недавний прорыв исследовательской группы из Mass Eye and Ear, входящей в Mass General Brigham, продемонстрировал успешное применение аденоассоциированных вирусных векторов на моделях старых мышей с мутацией, сходной с человеческим геном TMPRSS3, которая вызывает прогрессирующую потерю слуха. Их исследование указывает на потенциал вирусно-опосредованной генной терапии для лечения генетической потери слуха у пожилых людей.
Исследователи из Mass Eye and Ear, входящей в Mass General Brigham, успешно использовали векторы аденоассоциированного вируса в генной терапии для лечения генетической потери слуха у старых моделей мышей. Этот прорыв предполагает потенциал аналогичных методов лечения генетической потери слуха у пожилых людей.
Глобальная потеря слуха
Ожидается, что к 2050 году каждый десятый человек будет жить с той или иной формой потери слуха. Из сотен миллионов случаев потери слуха, затрагивающих людей во всем мире, генетическая потеря слуха часто является самой сложной для лечения. В то время как слуховые аппараты и кохлеарные имплантаты предлагают ограниченное облегчение, никакое доступное лечение не может обратить вспять или предотвратить эту группу генетических состояний, что побуждает ученых искать альтернативные решения с помощью генной терапии.
- Один из наиболее многообещающих инструментов, используемых в этих методах лечения, — векторы аденоассоциированного вируса (AAV) — в последние годы воодушевил людей, страдающих потерей слуха.
- Несмотря на то, что переносчики уже восстановили слух у новорожденных животных с генетическими дефектами, переносчикам еще предстоит продемонстрировать эту способность на моделях полностью зрелых или старых животных.
- Поскольку люди рождаются с полностью развитыми ушами, это доказательство концепции необходимо перед тестированием вмешательства на людях с генетической потерей слуха.
Эффективность вектора AAV
Группа исследователей из Mass Eye and Ear, член Mass General Brigham, недавно стала первой, кто успешно продемонстрировал эффективность вектора AAV на моделях старых животных, когда они разработали модель зрелой мыши с мутацией, эквивалентной дефектному гену человека TMPRSS3, который обычно приводит к прогрессирующей потере слуха. Как сообщается в Molecular Therapy, исследователи наблюдали надежное восстановление слуха у старых мышей после инъекции животным AAV, несущего здоровый человеческий ген TMPRSS3.
«Наши результаты показывают, что генная терапия, опосредованная вирусом, сама по себе или в сочетании с кохлеарным имплантатом потенциально может лечить генетическую потерю слуха», — сказал автор-корреспондент Чжэн И Чен, доктор философии, исследователь из Eaton-Peabody Laboratories. в массе глаз и ушей. «Это также было первое исследование, в котором удалось восстановить слух у стареющих мышей, что указывает на возможность лечения пациентов с DFNB8 с помощью DFNB8 даже в пожилом возрасте. Исследование также устанавливает возможность применения других методов генной терапии для пожилых людей».