Генная терапия – это во многих отношениях перспективный метод лечения гемофилии, однако он имеет и некоторые недостатки. Если говорить о преимуществах, гемофилия – это идеальное генетическое заболевание для лечения подобным образом, так как оно возникает по причине одного единственного генетического дефекта. Кроме того, применение генной терапии может считаться успешным, даже если оно приводит к совсем незначительному повышению уровня факторов свертывания в крови, так как это все равно приносит существенную пользу пациенту. Что же касается недостатков, результаты клинических исследований этого метода лечения с участием людей непоследовательны. Существует также риск того, что в организме пациента будут развиваться антитела к вирусным векторам, используемым для доставки генетического материала в клетки.
Одним из основных преимуществ использования генной терапии при гемофилии является процесс развития этого заболевания. По сравнению с другими генетическими нарушениями гемофилия – достаточно простое нарушение, его вызывает всего один известный генетический дефект, который ограничивает способность организма к выработке факторов свертывания крови. Поэтому в отличие от других генетических заболеваний, в развитие которых могут быть вовлечены многочисленные дефекты, воздействовать на гемофилию при помощи генной терапии можно относительно легко.
Еще одной причиной, по которой генная терапия является многообещающим методом лечения гемофилии, служит тот факт, что даже минимальный успех этой процедуры может означать значительное улучшение качества жизни пациентов. Согласно результатам некоторых тестов, несмотря на то, что генная терапия может приводить к совсем незначительному повышению концентрации факторов свертывания в крови, до уровней по-прежнему находящихся гораздо ниже нормы, время, которое требуется для того, чтобы кровь свернулась, сокращается при этом существенно. Пациенты, у которых наблюдаются подобные улучшения, могут достаточно долго обходиться без введения факторов свертывания крови.
Применение генной терапии для лечения гемофилии имеет и недостатки, так как эффекты от лечения бывают достаточно непоследовательными.
Результаты многих исследований на животных зачастую положительные, однако, получать похожие результаты при проведении исследований с участием людей не удается. Различные способы введения посредством различных вирусных векторов, а также различные дозы, приводят к получению неоднозначных результатов, и систематически успешный способ применения генной терапии еще не установлен.
Сам процесс лечения является еще одним недостатком, когда дело касается применения генной терапии для лечения гемофилии. Чтобы доставлять генетический материал в клетки, необходимо присоединять его к вирусам, которые затем при помощи инъекций вводятся в организм для последующего захвата ими клеток. В некоторых случаях, это может провоцировать иммунный ответ у пациентов. Их организм может начать вырабатывать антитела, разрушающие вирус, и делающие осуществление лечения невозможным.
Источник: wisegeek.com