Последнее испытание препарата под названием GAD-alum (глютаминовой кислоты декарбоксилаза), предназначенного для лечения диабета 1 типа, не показало каких-либо значительных улучшений в отношении показателей наиболее общих маркеров сахарной болезни. Однако исследователи говорят, что возможно, неудачному исходу настоящего исследования есть объяснение, и что для особой подгруппы людей GAD-alum по-прежнему может быть полезен. «Даже если в ходе этого исследования не удалось достичь первоначального исхода, в определенных подгруппах пациентов были получены достаточно впечатляющие результаты, поддерживающие идею использования аутоантигенов в лечении диабета 1 типа с недавним началом», — говорит автор исследования доктор Джонни Людвигсон, профессор педиатрического отделения на кафедре клинической и экспериментальной медицины в Университете Линчёпинга в Швеции.
Результаты исследования были опубликованы в выпуске Медицинского Журнала Новой Англии за 2 февраля. Спонсором исследования выступила компания Diamyd Medical, производящая лекарственные препараты, и шведский фонд по поддержке детей больных диабетом.
Диабет 1 типа – это аутоиммунное заболевание, т.е. заболевание при котором иммунная система организма атакует здоровые клетки. При диабете 1 типа иммунная система атакует бета-клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. Когда уничтожается достаточно много бета-клеток, у людей с 1 типом диабета перестает вырабатываться то количество инсулина, которое необходимое для надлежащего усвоения углеводов, содержащихся в пище. В организме углеводы превращаются в глюкозу, которая используется в качестве топлива для клеток. Если люди с диабетом 1 типа не получают инсулин (в виде инъекций или при помощи инсулинового насоса), их организм не может использовать глюкозу и содержание сахара в крови повышается до опасного уровня.
Существует несколько видов аутоантител (также называемых аутоантигенами), которые могут вызывать разрушение бета-клеток при диабете 1 типа. Одним из них являются аутоантитела GAD65. Аутоантитела GAD65 присутствуют не у всех, но у многих людей с диабетом 1 типа. Доктор Джей Скайлер, заместитель руководителя клинических исследований в Институте по Исследованию Диабета, говорит, что наличие аутоантител GAD65 наблюдается у 80% пациентов с этим заболеванием. Предполагалось, что GAD-alum будет работать как вакцина, и остановит, как надеялись ученые, аутоиммунную атаку вскоре после ее начала, сохраняя функционирование бета-клеток.
«GAD-alum действует по принципу вакцины, его целью является попытка ввести в организм стимулирующие аутоиммунные заболевания антигены таким образом, чтобы вакцинировать людей и предотвратить появление разрушительной аутоиммунной реакции», — объясняет Скайлер. Предыдущие исследования, проведенные той же группой ученых, показали положительный эффект такого метода лечения, особенно среди тех, кто прошел курс лечения менее чем через 6 месяцев после получения диагноза «диабет 1 типа».
В настоящем исследовании участвовало 334 человека в возрасте от 10 до 20 лет. У всех участников был диагноз «диабет 1 типа» и наблюдалось наличие GAD аутоантител. Испытуемые были в случайном порядке разделены на 3 группы: участники 1-ой группы получали 4 дозы GAD-alum; участники 2-ой группы – две дозы GAD-alum и две дозы плацебо; и участники 3-ей группы – 4 дозы плацебо.
Самым важным показателем, который определяли исследователи, являлся уровень С-пептида. С-пептид является побочным продуктом секреции инсулина, таким образом, повышение уровня С-пептида означает повышение уровня инсулина. Исследователи также устанавливали, какое количество инсулина необходимо испытуемым, их средний уровень сахара в крови в период проведения исследования, а также частоту случаев понижения уровня сахара в крови.
Несмотря на то, что GAD-alum, по всей видимости, безопасен и хорошо переносится, значительного снижения уровня С-пептида, улучшения показателей уровня сахара или уменьшения потребности в инсулине согласно результатам исследования не наблюдалось. По словам Людвигсона, причин объясняющих тот факт, что, несмотря на многообещающее начальное исследование, в ходе настоящей работы не удалось добиться положительных результатов, может быть несколько. Одной из них, как он говорит, является то, что во время проведения испытаний участникам была разрешена вакцинация против гриппа, что могло каким-то образом повлиять на ответ иммунной системы. «К тому же результаты исследований мог изменить возраст пациентов, так как более молодые пациенты теряют бета-клетки быстрее», — отмечает Людвигсон.
Скайлер говорит, что первое исследование было перспективным только в отношении небольшой подгруппы пациентов, а не всех участников. «Нельзя делать решительные выводы, основываясь на предварительном исследовании. Существует множество многообещающих предположений, которые не оправдываются», — говорит он. «Однако лично я не думаю, что следует отказываться от GAD. Я считаю, что стоит подумать о форме препарата и способе, при помощи которого осуществляется его прием», — добавляет Скайлер.
По словам Людвигсона, дальнейшие исследования GAD-alum в качестве метода лечения для людей, диагноз которым был поставлен недавно, а также как профилактического средства для людей с высоким риском развития диабета 1 типа, уже намечены.
Источник: medicinenet.com
Перевод: Мedkurs.ru