Перепрограммированные клетки кожи позволили провести испытания лекарства от спинальной мышечной атрофии
В результате своего исследования группа американских ученых из Университета Висконсина в Мэдисоне смогла перепрограммировать клетки кожи человека, умершего от тяжелого наследственного заболевания нервной системы, в стволовые клетки, из которых была выращена культуру нервных клеток, также пораженных этой болезнью. Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, полученная таким образом культура нейронов позволила другой команде специалистов провести испытания потенциально эффективных при спинальной мышечной атрофии лекарственных препаратов.
Исследователям из Университета Висконсина удалось успешно трансформировать кожные фибробласты погибшего пациента в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. Отметим, что фибробластами называются клетки, синтезирующие внеклеточное вещество соединительной ткани – коллаген и т.д. Полученные в результате исследования стволовые клетки (как и эмбриональные стволовые) способны развиваться в любой тип клеток организма. После этого, воспользовавшись инновационной технологией собственного изобретения, эксперты получили из этих клеток нейроны, несущие признаки спинальной мышечной атрофии, которая и стала причиной гибели донора фибробластов.
Как известно, спинальная мышечная атрофия вызывается наследуемой мутацией гена SMN1, которая, приводит к дегенерации двигательных нейронов и, как следствие, к прогрессирующей мышечной слабости, которая в свою очередь, приводит к параличу и смерти больного человека. Одной из основных причин отсутствия в арсенале современной медицины лекарств, одобренных к применению лекарств от спинальной мышечной атрофии, является невозможность моделирования данной болезни на животных.
Но, похоже, это препятствие удалось преодолеть группе исследователей под руководством Клайва Свендсена (Clive Svendsen), которые использовали полученную культуру нервных клеток для испытания лекарственных препаратов, потенциально эффективных при спинальной мышечной атрофии (речь здесь идет о противосудорожном препарате вальпроевой кислоте и аминогликозидном антибиотике тобрамицине). По уверениям авторов работы, эксперимент оказался удачным, так как оба лекарства стимулировали механизмы, частично компенсирующие этот генетический дефект.
Специалисты полагают, что результаты указанных исследований позволяют надеяться на улучшение симптомов спинальной мышечной атрофии, а также на замедление ее прогрессирования при их клиническом применении. Однако, прежде чем данные препараты будут использоваться по новому показанию, они должны будут пройти стандартный многоступенчатый контроль эффективности и безопасности, перейти к которому и позволил опыт, проведенный на культуре перепрограммированных клеток. Более того, эксперты склоняются к мысли, что в дальнейшем новая технология позволит получить для исследования любые клетки, пораженные генетическим дефектом.
- Открыта загадочная болезнь, имитирующая психическое расстройство
- Ожирение у матерей удваивает риск аутизма у детей
- Критические белки рака и места их взаимодействия
- Причины алкоголизма и наркомании
- Почему следует есть больше скумбрии и меньше лосося?
- Преимущества для здоровья от употребления мелкой рыбы
- Молекулярные причины болезни Альцгеймера
- Масло из фритюра способствует нейродегенерации
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
