Исследователи из Национального центра по изучению приматов имени Роберта Йеркса (Атланта, штат Джорджия) создали генетически модифицированных макак-резус, предрасположенных к болезни Гентингтона, сообщает журнал Nature.
Болезнь Гентингтона (хорея Гентингтона) – это тяжелое прогрессирующее нейродегенеративное заболевание головного мозга. Патология, проявляющаяся, как правило, в зрелом возрасте, характеризуется непроизвольными движениями, эмоциональными расстройствами и слабоумием. Причиной заболевания считается генетическая мутация, в результате которой в нейронах головного мозга скапливаются дефектные протеины, препятствующие его нормальной работе.
Ученые под руководством Энтони Чана (Anthony Chan) с помощью безвредного вируса встроили ген болезни Гентингтона вместе с геном зеленого флюоресцирующего белка в ДНК яйцеклеток макак. Затем оплодотворенные яйцеклетки были имплантированы самкам макак.
Все пять новорожденных обезьян вырабатывали зеленый флюоресцирующий белок, что свидетельствовало об успешной пересадке генов. В течение первого месяца жизни трое из них скончались. Ученые отметили, что в головном мозге двух погибших животных были обнаружены многочисленные скопления дефектных протеинов, характерные для болезни Гентингтона.
В настоящее время Чан и его коллеги ведут пристальные наблюдения за двумя выжившими животными. Кроме того, они регулярно берут образцы крови макак для выявления ранних маркеров заболевания. По данным ученых, одна из обезьян, достигшая десятимесячного возраста, уже страдает от непроизвольных спазмов лица и конечностей — классических симптомов болезни Гентингтона.
Болезнь Гентингтона развивается у одного из десяти тысяч человек европейского происхождения. Ранее существовали лишь мышиные модели заболевания. Изучение болезни Гентингтона на обезьянах позволит не только более точно воспроизвести его клинику, но и провести тестирование потенциальных лекарственных препаратов, полагают исследователи.