Американские ученые добились образования полноценных мышечных волокон из эмбриональных стволовых клеток, введенных в мышцы подопытных мышей – моделей дистрофии Дюшенна. Это первый успешный опыт применения стволовых клеток в лечении мышечной дистрофии. Попытки лечения различных форм наследственной мышечной дистрофии с помощью эмбриональных стволовых клеток предпринимались и ранее, однако всякий раз заканчивались безрезультатно. Дело в том, что незрелые клетки, теоретически способные превращаться в мышечные волокна, после инъекций превращались в клетки разных типов тканей, образуя потенциально злокачественные опухоли.
Чтобы избежать этого, специалисты Юго-Восточного Медицинского центра Техасского университета предварительно активировали в стволовых клетках ген Pax3, участвующий в формировании мышечных клеток. После этого часть клеток превратились в клетки-предшественницы поперечно-полосатых мышечных волокон – миобласты. Ученым удалось выделить их из массы остальных клеток с помощью флюоресцирующих веществ, избирательно связывающихся с рецепторами клеточных мембран, характерными для клеток мышечной ткани.
Отобранные таким образом клетки вели в мышцы задних конечностей грызунов. Спустя месяц они распространились по мышечной ткани, делясь и образуя новые мышечные волокна. Проведенные тесты зафиксировали у получивших экспериментальное лечение грызунов существенное увеличение подвижности задних конечностей. Кроме того, у них заметно улучшилась координация движений. Спустя три месяца после инъекций у животных не наблюдалось никаких признаков образования опухолей.
На следующем этапе исследования ученые намерены выяснить, способны ли использованные ими миобласты обеспечить регенерацию мышечных волокон при повреждениях и травмах в течение всей жизни животного. Кроме того, в будущем они попытаются использовать для лечения дистрофии Дюшенна новаторскую технику получения стволовых клеток из клеток кожи, успешно опробованную американскими и японскими учеными.