Лекция 33. Генная терапия

Суть генной терапии в доставке нового генетического материала в клетки-мишени индивида, обеспечивающей терапевтический эффект. Еще в конце 60-х годов выяснилось, что клетки животных и человека способны поглощать экзогенную ДНК и встраивать ее в свой геном, после чего проявляются экспрессия введенных генов, в частности, в виде синтеза отсутствовавших ранее белков и ферментов. Перенос фрагмента ДНК (гена) …

Несмотря на указанные сложности, в целом принципиальные вопросы генной терапии человека уже решены. Во-первых, гены можно изолировать вместе с пограничными областями, содержащими в себе важные регуляторные последовательности. Во-вторых, изолированные гены могут быть встроены в клетки. Генная терапия возможна двумя путями: через трансгеноз (перенос генетического материала) изолированных из организма соматических клеток in vitro или через прямой …