Лекция 34. Безопасность и будущее генной терапии

При разработке программ генной терапии принципиальное значение имеют вопросы безопасности предлагаемых схем лечения, как для самого пациента, так и для популяции в целом. Важно, что при проведении испытаний ожидаемый лечебный эффект или возможность получения дополнительной полезной информации превосходили потенциальный риск предлагаемой процедуры. Важнейшим элементом в программе генной терапии является анализ последствий проводимых процедур. Этот контроль …

Несмотря на все сложности, очевидно, что генная терапия будет применяться для лечения наследственных заболеваний, а также для злокачественных новообразований и хронических вирусных инфекций. Методы генной терапии постепенно входят в арсенал современных эффективных методов лечения наследственных заболеваний человека, что особенно важно в тех случаях, когда других возможностей просто не существует. Например, наследственный дефицит гормона роста, проявляющийся …

Методы трансплантации тканей, о которых уже упоминалось выше, также могут быть отнесены к категории генной терапии, в частности, трансплантация костного мозга. Гены вводимых стволовых клеток могут активизировать дифференцировку многих клеточных линий — лимфоцитов, моноцитов, полинуклеаров, эритробластов. Это позволяет применять данный метод при лечении некоторых первичных иммунодефицитов, гемоглобинопатий, болезни Гоше. Пересадка гепатоцитов открывает другую возможность лечения …